Polska choroba, światowy problem. Rodzice walczą o terapię genową
Czy można stworzyć lek dla choroby, na którą cierpi zaledwie kilkanaście osób na świecie? Okazuje się, że tak – ale często nie robią tego koncerny farmaceutyczne, lecz… sami rodzice.
Inne z kategorii
Bydgoszczanie posprzątają Kapuściska. Wszystko w ramach akcji „Kręci nas recykling”
W najnowszym wywiadzie Jolanty Fischer poznajemy historię Jana Kieszczyńskiego, ojca chorego Jerzego i założyciela fundacji, która zbiera środki na terapię genową dla dzieci z mutacją genu PUS3. To choroba neurologiczna, powodująca m.in. opóźnienie rozwoju, padaczkę i poważne zaburzenia funkcjonowania organizmu.
Jak się okazuje, aż połowa znanych przypadków tej choroby występuje w Polsce. Naukowcy mówią o tzw. „efekcie założyciela”.
Najważniejsze jednak jest to, że pojawiła się realna nadzieja. Terapia genowa – nad którą pracują naukowcy – może przywrócić prawidłowe funkcjonowanie komórek nerwowych.
Problem? Koszty.
Pierwszy etap badań to około miliona euro. A czas działa na niekorzyść dzieci.
Zobacz cały wywiad i dowiedz się, jak możesz pomóc.
